Após mais de uma década de testes pré-clínicos, pesquisadores do Instituto Cincinnati para Câncer Infantil e Doenças do Sangue conseguiram demonstrar o potencial de uma nova terapia genética para o tratamento da anemia falciforme. Num programa piloto das primeiras fases do teste clínico, dois adultos tiveram os sintomas da doença revertidos.

— Um  ano após o tratamento do nosso primeiro paciente, e seis meses após o tratamento do segundo paciente, ambos demonstraram uma melhora marcante na qualidade de vida graças à redução dos sintomas da doença — afirmou Punam Malik, autora principal do estudo, no encontro anual da Sociedade Americana de Hematologia, em San Diego, na Califórnia. 
— Isso inclui a quase eliminação da dor crônica e a melhora da anemia.

A anemia falciforme é uma doença hereditária dolorosa, caracterizada pela produção anormal de hemoglobinas que, em alguns casos, provoca deformações nas hemácias. Em formato de foices, as hemácias têm a capacidade de transportar oxigênio debilitada, provocando danos ao sistema cardiovascular. A doença provoca danos a diferentes órgãos e a morte.

A terapia genética desenvolvida pelo Instituto Cincinnati utiliza um vírus modificado para transferir um gene saudável de hemoglobina fetal para  células-tronco sanguíneas do paciente. Por serem modificados, os vírus não provocam doenças, mas aderem às células e realizam a transferência de material genético.

“Esta terapia fornecerá um tratamento seguro e acessível para todos os pacientes com a doença”, Punam Malik

O tratamento vem da observação de que alguns adultos nunca param de produzir hemoglobina fetal, prevenindo que as células vermelhas do sangue se deformem. Normalmente, o gene da hemoglobina fetal é desativado logo após o nascimento. Com a nova terapia genética, o gene da hemoglobina fetal é colocado nas células-tronco da medula óssea.

As células-tronco são coletadas do paciente, modificadas pela terapia genética e então, reimplantadas no paciente.

Os participantes do estudo têm 35 e 25 anos de idade e, respectivamente, realizaram a terapia genética há 15 e 12 meses. No espaço de um ano e meio antes do tratamento, ambos os pacientes tiveram mais de uma dúzia de crises relacionadas com a doença, com dores crônicas amenizadas apenas com o uso de opioides.

No período de um ano após o tratamento, o primeiro paciente abandonou os medicamentos diários para a dor crônica e teve apenas uma crise. O segundo paciente também não precisa mais de remédios e não passou por nenhuma crise. Os testes clínicos preveem o tratamento de mais oito pacientes.


— Apesar de ainda ser cedo no pós-tratamento, os resultados preliminares são promissores — afirmou Malik. — Se continuar dessa forma, esta terapia fornecerá um tratamento seguro e acessível para todos os pacientes com a doença.

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